Ionis Pharmaceuticals Inc. mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menerima Aplikasi Obat Baru (New Drug Application/NDA) untuk zilganersen, terapi investigasi yang ditujukan bagi penyakit Alexander. FDA juga memberikan status Tinjauan Prioritas (Priority Review) untuk aplikasi tersebut.
Berdasarkan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (Prescription Drug User Fee Act/PDUFA), FDA menetapkan tanggal tindakan target pada 22 September 2026.
Penyakit Alexander merupakan kondisi neurologis progresif yang langka dan hingga kini belum memiliki terapi pemodifikasi penyakit yang disetujui. Penyakit ini diperkirakan memengaruhi sekitar 1 orang dari setiap 1 hingga 3 juta orang di seluruh dunia dan disebabkan oleh varian pada gen protein asam fibriler glial (glial fibrillary acidic protein/GFAP).
Pengajuan NDA tersebut didasarkan pada hasil studi Fase 1–3 yang melibatkan 54 peserta berusia 1,5 hingga 53 tahun di 13 lokasi pada delapan negara. Dalam studi itu, zilganersen dosis 50 mg dilaporkan menunjukkan stabilisasi yang signifikan secara statistik pada titik akhir primer berupa kecepatan berjalan yang diukur menggunakan Tes Berjalan 10 Meter, dibandingkan dengan kelompok kontrol pada minggu ke-61. Perbedaan rata-rata kuadrat terkecil dilaporkan sebesar 33,3% dengan nilai p=0,0412.
Menurut perusahaan, hasil pada berbagai titik akhir sekunder dan eksplorasi—yang mengevaluasi fungsi adaptif, komunikasi, gejala gastrointestinal, tidur, dan kejang—juga mendukung penggunaan zilganersen.
Dalam desain uji klinis tersebut, peserta diacak dengan rasio 2:1 untuk menerima zilganersen atau kontrol selama periode pengobatan double-blind selama 60 minggu, dengan pemberian dosis setiap 12 minggu.
Zilganersen merupakan obat oligonukleotida antisense yang dirancang untuk menghambat produksi berlebihan GFAP. Sebelumnya, FDA telah memberikan beberapa penetapan untuk kandidat obat ini, yakni status Terapi Terobosan (Breakthrough Therapy), Obat Yatim Piatu (Orphan Drug), dan Penyakit Pediatrik Langka (Rare Pediatric Disease).
Status Tinjauan Prioritas diberikan pada aplikasi obat yang dinilai berpotensi memberikan peningkatan signifikan dalam penanganan kondisi serius. Dalam skema ini, FDA umumnya menargetkan keputusan dalam enam bulan, dibandingkan sekitar 10 bulan pada tinjauan standar.
Informasi dalam laporan ini didasarkan pada pernyataan siaran pers dari Ionis Pharmaceuticals.
