CAMBRIDGE, Mass. — Scholar Rock mengumumkan telah mengajukan kembali Aplikasi Lisensi Biologis (Biologics License Application/BLA) untuk apitegromab, kandidat terapi untuk spinal muscular atrophy (SMA), kepada Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA).
Pengajuan ulang ini menyertakan Catalent Indiana LLC—yang kini menjadi bagian dari Novo Nordisk—serta satu fasilitas fill-finish kedua yang berbasis di Amerika Serikat. Sebelumnya, perusahaan menerima Complete Response Letter (CRL) pada September 2025 terkait temuan selama inspeksi FDA di fasilitas Catalent Indiana. Temuan tersebut disebut tidak spesifik untuk apitegromab.
Menurut pernyataan perusahaan, Scholar Rock menggelar pertemuan Tipe C dengan FDA pada 3 Maret 2026. Pertemuan itu menghasilkan kesepakatan untuk memasukkan fasilitas tambahan dalam pengajuan kembali, seiring percepatan jadwal fill-finish komersial.
Scholar Rock memperkirakan FDA akan menerima aplikasi tersebut dalam waktu 30 hari, dengan periode peninjauan hingga enam bulan sejak tanggal pengajuan kembali. Perusahaan memperkirakan tanggal tindakan Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pada akhir September 2026.
Perusahaan menyatakan pembaruan dalam aplikasi bersifat terbatas dan terutama mencakup pembaruan keselamatan yang standar. Keputusan untuk mengajukan kembali sebelum inspeksi ulang FDA di Catalent Indiana disebut telah diselaraskan dengan FDA.
Di Eropa, peninjauan Badan Obat Eropa (EMA) terhadap Aplikasi Otorisasi Pemasaran (Marketing Authorization Application/MAA) untuk apitegromab masih berlangsung, dengan keputusan yang diantisipasi pada pertengahan 2026.
Apitegromab dirancang untuk menghambat aktivasi myostatin pada otot rangka. Untuk pengobatan SMA, FDA telah memberikan sejumlah penetapan, yakni Fast Track, Orphan Drug, Priority Review, dan Rare Pediatric Disease. Sementara itu, EMA memberikan penetapan Priority Medicines dan Orphan Medicinal Product.
Ketua dan CEO Scholar Rock, David L. Hallal, menyebut pengajuan kembali ini sebagai langkah penting dalam upaya perusahaan membawa terapi yang menargetkan otot kepada anak-anak dan orang dewasa yang hidup dengan SMA.
